技术要点:CRISPR-Cas9、碱基编辑、先导编辑等工具推动遗传病、肿瘤免疫治疗、抗感染等方向突破;CAR-T、TCR-T、NK等细胞疗法在血液瘤取得临床成功并向实体瘤拓展。

临床价值:为难治/复发疾病提供根治性潜力;个体化新抗原策略与同种异体“现成型”产品有望提升可及性。
关键挑战:脱靶效应、免疫毒性、长期安全性、制造一致性、支付负担等;生殖系编辑触及伦理底线,需严格监管与边界控制。
落地路径:建立全流程质量控制(CMC)、开展长期随访登记、完善不良反应监测与风险分层管理,推动通用型(UCAR)与可负担产品迭代。
